FDA, Ciddi Karaciğer Hastalığı için İlk İlacı Onayladı

Karaciğer 1500 grama kadar ağırlığa sahiptir. Sindirim, detoksifikasyon, metabolizma ve vitamin depolama dahil 500'den fazla fonksiyondan sorumludur. Vücuttaki hemen hemen her organ sisteminde rolü vardır. Bu nedenle sağlığı çok önemlidir.

Ne yazık ki, obezite prevalansının artması nedeniyle Alkolsüz Yağlı Karaciğer Hastalığında (NAFLD) bir artış olmuştur. Bu, karaciğer hücrelerinin yağ damlacıklarıyla şişerek iltihaplanma ve hücre hasarına yol açtığı bir durumdur. NAYKH kilo kaybıyla tersine çevrilebilirken, başka bir durumun, metabolik fonksiyon bozukluğuyla ilişkili steatohepatitin (MASH) başlangıcı olabilir.

Geçen yıla kadar MASH, alkolle ilişkili olmayan steatohepatit (NASH) olarak biliniyordu. Ağır vakalarda MASH karaciğer yetmezliğine ve hatta kansere yol açabilir.

ABD'de 2021 yılında yayınlanan bir araştırmaya göre, NAFLD'nin toplam yıllık maliyetinin 292,2 milyar dolar olduğu tahmin edilirken, NASH'ın ABD'de yaşam boyu hasta başına maliyeti 32.249 dolar, toplam maliyeti ise 222,6 milyar dolar olarak belirlendi. Sadece ABD'de yaklaşık 1,5 milyon kişi etkilendi.

Şimdi ilk kez belirtelim. ABD Gıda ve İlaç İdaresi, obeziteye bağlı bu karaciğer hastalığını tedavi edecek bir ilacı onayladı. İlaç, fibrozis, yara izi veya örneğin ciddiyeti evre 2 veya 3'e ilerlemiş NASH'si olan hastalar için onaylanmıştır.

İlginizi Çekebilir: Sağlık Yönetimi Platformu Redi Health, 14 Milyon Dolarlık Yatırım Aldı

Etkilenenlerin Bakımını İyileştirmek için İleriye Doğru Atılmış Büyük bir Adım

Madrigal Pharmaceuticals'ın oral ilacı Resmetirom'un (Rezdiffra), örneğin karaciğerdeki yara dokusunu azalttığı gösterilmiştir. Bu çok kolay bir süreç olmadı çünkü yıllar içinde yapılan birçok deneme başarısızlıkla sonuçlandı.

MASH'li 966 kişiyi kapsayan bir klinik araştırma, ilacın, en yüksek dozda resmetirom alan katılımcıların yüzde 30'unda inflamasyonu ve yağ birikimini azalttığını, en yüksek doz grubunda ise fibrozun yaklaşık yüzde 26'sında düzeldiğini keşfetti. Karşılaştırıldığında, plasebo alanlarda sırasıyla yüzde 10 ve yüzde 14 iyileşme görüldü. Yıllık toptan satış fiyatı 47.400 dolar olan ilaç, Nisan ayından itibaren satışa sunulacak.

Columbus'taki Ohio Eyalet Üniversitesi Wexner Tıp Merkezi'nde hepatolog olan Na Li, Nature'a konuşan bunun, etkilenenlerin bakımını iyileştirmek için ileriye doğru atılmış büyük bir adım olduğunu belirtti.

Hasta savunuculuğu organizasyonu American Liver Foundation'ın CEO'su Lorraine Stiehl için bu, oyunun kurallarını değiştiren bir an. Stiehl, Reuters'e şu ifadelerde bulundu. "Çok sayıda iskelet var, uzaydaki terapiler açısından çok sayıda mezar taşı var. (Fakat) onay, umutsuzca ihtiyaç duyulan çok daha fazla tedavinin kapısını açacak."

Houston, Teksas'taki Baylor Tıp Fakültesi'nden gastroenterolog Maya Balakrishnan için ekleyelim. İlacın piyasada kalabilmesi için geliştirici Madrigal Pharmaceuticals'ın eninde sonunda anlamlı fayda ürettiğine dair uzun vadeli kanıtlar sunması gerektiğini söyledi.